Opal Sandy’nin Başarı Hikayesi
Birinci yaş gününden önce gen tedavisine başlayan Opal Sandy, altı ay sonra tedaviden olumlu sonuçlar almaya başladı. Artık fısıltıları duyabiliyor ve “Anne”, “Baba”, “uh-oh” gibi kelimeleri söyleyebiliyor.
Gen Tedavisi ve Sonuçları
Kulak içine uygulanan gen infüzyonu sayesinde Sandy’nin kalıtsal sağırlığa yol açan hasarlı DNA’sı değiştirildi. İspanya, İngiltere ve ABD’de test aşamasındaki tedavi için seçilen hasta grubunda Opal de bulunuyordu.
18 aylık olan Sandy’nin gelişimindeki ilerleme, ailesi tarafından büyük bir şaşkınlıkla karşılandı. Küçük kızın beş yaşındaki ablası Nora da kalıtsal sağırlık hastalığına sahip ve koklear implant cihazı kullanıyor.
- Sandy’nin sağ kulağına gen tedavisi uygulandı, sol kulağına ise koklear implant yerleştirildi.
- Opal, tedaviden birkaç hafta sonra yüksek sesleri duymaya başladı ve altı ay sonra kısık sesleri ve fısıltıları neredeyse normal şekilde işitebiliyordu.
- Uzmanlar, gen terapisinin diğer işitme kaybı türlerinde de etkili olabileceğini belirtiyor.
Gen tedavisi ile ilgili konuşan Profesör Manohar Bance, “Onun seslere verdiği tepki inanılmazdı.” dedi.
İşitme kaybının erken teşhisinin önemine vurgu yaparak, tedavinin daha yaygın şekilde kullanılmasını umduğunu belirtti.
İşitme kaybının neden olduğu genetik faktörlerin gen terapisi ile giderilmesi, çocuklarda işitme duyusunun geri kazanılmasını sağlayabilir ve cihaz kullanımına gerek kalmayabilir.