Novartis’ten Yeni İlaç Gelişimi: Spinal Müsküler Atrofide Umut Işığı

Investing.com — Novartis AG, spinal müsküler atrofinin bir formundan muzdarip çocuklar üzerinde gerçekleştirdiği ileri aşama bir çalışmada, yeni deneysel ilaçlarının motor fonksiyonlarını iyileştirdiğini duyurdu. Çalışmaya katılan çocuklar, hastalığın tip 2 olarak bilinen bir varyantına sahip olup, en az iki yaşında, desteksiz oturabilen ancak bağımsız yürüyemeyen bireylerden oluşmaktaydı.

Novartis hisseleri, Zürih borsasında erken işlemlerde çok fazla değişiklik göstermedi. Şirketin hisseleri, geçtiğimiz yıl içinde %4,4 oranında bir artış kaydetti. Yeni tedavi yöntemi, Novartis’in beş yıl önce spinal müsküler atrofili bebekler için geliştirdiği ve piyasaya sürdüğü gen terapisi Zolgensma ile benzer bir etken maddeyi paylaşmasına rağmen, farklı bir uygulama yöntemi ile daha büyük çocukları hedef almayı amaçlıyor.

Zolgensma, piyasaya sürüldüğünde ABD’de 2,1 milyon dolarlık bir fiyatla satışa sunulmuş ve 1 milyon doları aşan ilk ilaç olma özelliğine sahipti. İlaç üreticileri, bu tür yüksek maliyetli terapilerin, nadir hastalıklara karşı sunmuş olduğu yaşam kurtarma potansiyeli ile gerekçelendirilmektedir.

İsviçreli ilaç şirketi, gelecek yıl bir tıp toplantısında çalışmanın ayrıntılı sonuçlarını sunmayı ve bulgularını düzenleyici kurumlarla paylaşmayı planlıyor. Yeni ilaç, sham kontrolü ile karşılaştırılmıştır; bu, aktif tedavi uygulanmadan önce deneysel bir ilacın uygulanmasını taklit etmek amacıyla tasarlanmış bir prosedürdür.

Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze göz atabilirsiniz.